罕见病医保难点有多少患者都在哪里-

经济调查


经常一药难求 还需摸清“家底”


罕见病用药进医保之难


张晓总是随身携带一个小药瓶,药瓶是空的。这是她2016年从台湾带回来的。它含有治疗疾病的特定药物。


27岁的张晓因为罕见的粘多糖储存型I型疾病,仍然保持着童年时的身高,有一次他不能自己洗头和穿袜子,只好小心翼翼地走路。这是一种溶酶体蓄积性疾病,目前还不能完全治愈。最有前途的疗法是特异性酶替代疗法和基因疗法。


今年6月,被视为治疗粘多糖储存的特效药的注射用拉罗尼酶(商品名:艾尔赞)浓缩液,经国家食品药品监督管理局批准上市。9月18日,全国医保局公示了2020年全国医保药品目录调整表审核通过的751种药品,爱尔赞入选。但医保目录调整过程漫长而复杂,爱尔赞要纳入医保还有很长的路要走。


张晓和他的病人陷入了另一个困境:没有药,但他们负担不起。查阅医疗资料,张晓了解到国外爱尔赞的定价,这个价格是大部分患者无法承受的。


目前在全国批准上市的55种罕见病治疗药物中,已有32种列入国家医保药品目录,适用于19种罕见病。张晓希望爱尔赞能被列入医保目录,但她也明白这个过程有多难。


“我能活到现在,我已经赚到了。”面对医生和护士,张晓经常这样说。看到越来越多的罕见病药物被纳入医保目录,她的内心燃起了希望。


他们可能有更多的选择。


一药难求


因为并发症,张晓视力不好,爬山的时候还在发抖,但是从地铁站、汽车站到协和医院门诊楼的路很稳。自从1997年被确诊为粘多糖贮积型I,一直在北京协和医院就医。


在这里,张晓是一个“小明星”。从医生护士到门口的保安,很多人都认识她。在过去的20年里,她一直在这里看病,从谢赫的旧楼看新楼,从儿科看理疗康复科。有的医生开玩笑说:“哪个医生比较会说话,笑起来可能比我们清楚。”


张晓来自一个普通工人家庭,家里花了很多钱去看她。大学毕业后,张晓独自北漂,在北京工作和看病。求医多年,认识了很多专家。有人贩子看中了这一点,鼓励她一起转卖专家号,但她一次都没有同意。


她真的很需要钱。微薄的工资只够她在北京的基本生活。她得想别的办法看病买药。从初中开始,她就有存钱的习惯,有时候5毛钱,有时候10块,100块。今天她终于有足够的钱买艾和赞了。“我只想在有生之年打一针,体验一下体内有那种酶的感觉。”


能用药,能看到医保的特效药,是很多罕见病患者的共同愿望。


“我们常常感到无望,但每次看到其他罕见病进入罕见病名单或被纳入医保,我们总是感到更加急切。”刘金柱告诉中国青年报和中国青年网代理。他被称为“陶子哥”,是北京肠结节性硬化症罕见病护理中心的负责人,也是这种罕见病的患者。


这是一种罕见的个体差异较大的疾病,往往涉及多个器官和系统,在治疗中容易误诊误治。患者的救命药是氨基己烯酸片(商品名:西柏宁),但尚未获准在国内上市。既不是厂家生产,也不是商家销售,大部分患者只能找人购买。受新冠肺炎肺炎疫情影响,部分结节性硬化症患者一度不得不“拼药”。幸运的是,这种情况从4月底开始逐渐缓解。


“‘涛子哥’他们都在坚持,我们能做什么呢。”钟琦


罕见病用药如何进医保


在上述罕见病交流活动中,各种罕见病患者、患者组织、医药企业和政府机构聚集在一起,讨论许多问题。其中最重要、最敏感的问题是如何将——种罕见病纳入医保。近年来,罕见病群体越来越受到全社会的关注。2018年推出《第一批罕见病目录》,2019年建立全国罕见病诊疗协作网。此后,一系列罕见病扶持政策不断出台。根据


Koude罕见病中心公布的《中国罕见病医疗保障城市报告2020》,截至2020年5月18日,在《第一批罕见病目录》的基础上,将38种罕见病药物纳入国家医保目录,涉及21种罕见病。还有14种“罕见病药物”(其治疗的8种疾病虽未列入《第一批罕见病目录》,但已被国际社会广泛认定为“罕见病”),也已列入国家医疗保险目录。医疗保险和医疗救助在地方层面的灵活探索,已成为保护罕见病的重要动力。据了解,部分省市已将4种罕见病(包括戈谢病、庞贝氏病、BH4缺乏症、高苯丙氨酸血症)纳入当地医保支付或医疗救助,一定程度上缓解了部分地区罕见病患者的用药和需求。


如山西、湖南、浙江、成都、四川等省市已尝试将部分罕见病药物纳入省级或市级重疾保险使用,基本医疗保险报销以外的费用由重疾保险承担,每年报销金额在几万元至几十万元不等。


2015年,浙江省将四二赞等三种罕见病特效药纳入大病保险支付范围。2018年,浙江还将德拉克斯、兰瑞肽醋酸酯等8种罕见疾病等20种药物纳入重大疾病保险支付范围。


另外,浙江也是全国第一个设立省级罕见病药物保护专项基金的。按照每人每年2元的标准,全省实行统一覆盖、统一治疗等级、统一诊疗标准、统一药品管理。据Koude罕见病中心测算,浙江省罕见病药物保护专项基金可动用预算为每年1.09亿元。


但上述报道也提醒我们,还有14种涉及所有治疗药物的罕见病未纳入我国医保目录,尤其是高价值、特别昂贵的药物。


前段时间引起广泛关注的每针70万元的“高价药”,——诺信生钠注射液,就是它的缩影。它是一种治疗脊髓性肌萎缩症(一种罕见疾病)的特殊药物。在一些国家,这种特定的药物已经被纳入医疗保险或其他药物福利计划,购买药物的成本大大降低。在国内,由于该药于2019年2月获批上市,错过了当年参加医保谈判的机会,未能纳入医保。


如何摸清“家底”


对于上述SMA“高价药品”,国家医保局曾回应“除了药品的原材料和研发成本外,药企也会考虑利润问题”,该药品处于市场垄断地位,已列入医保谈判议程。尚未获得医保谈判“准考证”的诺西那松钠注射液原研究制药公司博健公司也公开表示,正在积极推动罕见病药物进入医保。将治疗罕见病的药物纳入医保是大多数罕见病患者的共同愿望。但是,从医疗保险的角度来看,罕见病药物的支付仍然是一个复杂的决策过程。有多少病人?都在哪里?有哪些药物需求?一系列问题等待回答,才决定是否纳入医保。


2010年,中华医学会遗传学分会将罕见病定义为患病率低于


刘金柱已经接触了许多患有罕见疾病的患者及其家人。他说,因为大多数罕见疾病都是遗传病,很多家长不愿意透露自己的身份或孩子的身份,也不愿意参加患者组织的交流活动。


钟琦更直接的担心——的公众身份会影响工作。她是公务员,体检结果多年正常。一度对罕见病感到自卑愧疚,“觉得自己欺骗了组织”。然而,她后来了解到,很多医生并不了解她最终确诊的基底细胞痣综合征。"给我诊断的医生已经接触过两个病例."根据


中国罕见病联盟公布的《2019年中国罕见病综合社会调研》,在对全国44761名医务人员进行调查后发现,65.9%的被调查者对罕见病一无所知,38.5%的被调查者从未治疗过罕见病,只有12.5%的被调查者熟悉国家罕见病政策,43.1%的被调查者表示很难获得罕见病的医疗信息。


如何找出罕见病群的「家族背景」?2020年8月22日,北京协和医院党委书记、副院长张抒扬教授指出,发布罕见病目录、开展患者大数据分析、建设全国罕见病诊疗协作网,是近年来推出的支持罕见病群体顶层设计的三大举措。


据报道,国家卫健委医疗卫生管理局建立了由全国324家医院组成的罕见病诊疗协作网:北京协和医院提供多学科综合诊疗、远程医疗支持,32家省级龙头医院接受区域转诊。实施诊断和治疗计划;在291家成员医院,对患者首诊进行判断,总结上报病情。


此外,国家卫健委指导建立我国罕见病诊疗信息系统,实现病例直报。目前有40多万条罕见病诊疗信息。北京协和医院还率先建立了临床队列研究和罕见病登记制度。自2016年12月运行以来,已登记了54,840例罕见疾病。


“只有深入了解国家罕见病的发病率,哪些疾病相对较高,了解哪些疾病更容易致残、致贫、危及生命,才能对国家提出建议和意见,帮助国家做出合理、科学的规划。”张抒扬说。


怎么跑赢用药“最后一公里”


赛诺菲特效药事业部罕见病和罕见血液病业务负责人雷宇也非常关注患者规模的数据。在她看来,一些罕见病药物要想享受医保谈判的资格,需要明确的基金计算,这就需要患者数据。


赛诺菲多年来在罕见病领域努力寻找“家族资源”,研发出治疗戈谢病、庞贝氏病、“渐进冷冻”、多发性硬化症等罕见病的特效药。自1999年以来,赛诺菲与慈善组织合作,为一群高雪氏患者提供了20年的免费药物援助。


“以前很孤独,但这可能不是一件可持续的事情。”雷宇认为,罕见疾病药物使用问题的关键是建立一个可持续的模式。关键是政府、企业、患者三方要尽最大努力建立“1 N”多方共付费合作模式。


这也是业内比较认可的罕见病赔付保障模式,其中“1”指医保,“n”指其他方式。


disease Challenge Foundation秘书长王一欧认为,没有人能独自解决罕见病的挑战,需要“价值创造”的配合。患者、医生、政府和企业可以探索不同的模式,促进相关各方的参与和合作。疾病挑战基金会的罕见病医疗救助项目自2018年


成立以来,已筹集捐款700多万元,帮助500多名罕见病患者。根据


作为一家制药公司,雷宇承认“1 N”模式中的“1”(医保政策)最重要:“没有这个‘1’,剩下的就很难聚集力量。”


百济神州中国总经理兼总裁吴也认为,解决罕见病药物保护问题最重要但也是最困难的方法是在政策层面上进行推广。


如果从事罕见病药物研发的人很少,没有医疗保险,药企就不能研发药物。在他看来,罕见病患者规模虽小,但使用罕见病药物所需的研发时间、资金和费用都是一样的,急需特殊政策帮助简化审批流程。


“发达国家有政策,我们国家也在逐步建立这个政策,可以更快。”他说。


中青日报中青网代理王林来源:中国青年报[编辑:萧玉]


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